- ISTVÁN UJHELYI y otros – [E-000365/2022][1]
En la Unión, más de 30 millones de personas padecen enfermedades raras debilitantes y crónicas, como la anemia falciforme. Estas personas se enfrentan a retos múltiples y complejos. Muchos de estos pacientes sufren importantes desigualdades en materia de salud y son estigmatizados. La pandemia de COVID-19 ha exacerbado estas desigualdades, ya que el 84 % de las personas que padecen una enfermedad rara dicen haber experimentado en primera persona la interrupción de los servicios sanitarios.
Entre estas enfermedades raras se encuentra la anemia falciforme, un trastorno hereditario raro que afecta a más de 52 000 personas en Europa. La anemia falciforme es la enfermedad genética más frecuente en Europa, y las personas que la padecen son un buen ejemplo de comunidad de pacientes en los que los responsables políticos nacionales y de la Unión deberían centrarse, modificando las líneas políticas para responder a sus necesidades que aún no han sido satisfechas.
Teniendo en cuenta la revisión del Reglamento sobre medicamentos huérfanos y la necesidad de acabar con las desigualdades en materia de salud y colmar las necesidades no satisfechas de las personas que padecen enfermedades raras, formulamos las siguientes preguntas:
1. ¿Piensa la Comisión incluir la introducción del cribado universal de recién nacidos en la revisión del Reglamento sobre medicamentos huérfanos?
2. ¿Elaborará la Comisión un plan de acción para las enfermedades raras de aquí a 2023, que incluya directrices y actividades de formación de la Unión para los profesionales sanitarios, con el fin de no dejar atrás a las personas que padecen una enfermedad rara?
Respuesta de la Sra. Kyriakides en nombre de la Comisión Europea (16 de marzo de 2022):«1. En el 2000 entró en vigor el Reglamento sobre medicamentos huérfanos, con el fin de recompensar la investigación y el desarrollo mediante incentivos y conseguir que los medicamentos para enfermedades raras pudieran llegar a los pacientes con mayor prontitud. El Reglamento se evaluó en 2020[2] y actualmente se está llevando a cabo una evaluación de impacto de su revisión[3].
Uno de los objetivos de la revisión de la
legislación de la UE en materia de medicamentos para enfermedades raras es
fomentar la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades
raras y para niños, especialmente en ámbitos en los que las necesidades (más
urgentes) no han sido satisfechas. Esto puede hacerse definiendo mejor los
criterios para determinar estas necesidades no satisfechas de los pacientes que
padecen enfermedades raras (y ofrecer posibles incentivos o recompensas
novedosos para satisfacer estas necesidades). Las necesidades específicas
relativas a estas enfermedades no se introducirán en la propia legislación,
teniendo en cuenta además el gran número de enfermedades raras que existen
actualmente[4].
2. La Recomendación del Consejo, de 8 de junio de 2009, relativa a una acción en el ámbito de las enfermedades raras[5] representa la acción de la UE en este ámbito, y sigue aplicándose a través de una serie de iniciativas políticas. Por ejemplo, la Comisión apoya veinticuatro redes europeas de referencia sobre enfermedades raras y complejas de baja prevalencia[6] de conformidad con el artículo 12 de la Directiva 2011/24/UE, relativa a la aplicación de los derechos de los pacientes en la asistencia sanitaria transfronteriza. Los progresos realizados en la aplicación del planteamiento de la UE sobre las enfermedades raras se valorarán en el contexto de la evaluación de dicha Directiva y proporcionarán a la Comisión una base empírica importante para la elaboración de nuevas políticas en este ámbito.».
[1] Lengua original: inglés.
[2] https://ec.europa.eu/health/human-use/paediatric-medicines/evaluation_es
[3] https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/12767-Medicamentos-para-ninos-y-para-enfermedades-raras-actualizacion-de-las-normas_es
[4] Actualmente se reconocen más de 6 000 enfermedades raras.
